Σε ποιες χώρες θα κυκλοφορήσει το νέο φάρμακο για ασθενείς για σπάνια κληρονομική νόσο

Το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα είναι μια σπάνια, χρόνια και δυνητικά απειλητική για τη ζωή γενετική πάθηση, που χαρακτηρίζεται από επαναλαμβανόμενα, απρόβλεπτα επεισόδια οιδήματος, τα οποία μπορεί να επηρεάσουν τα άκρα, το πρόσωπο, την κοιλιά, τα γεννητικά όργανα, ακόμη και τον λάρυγγα, δημιουργώντας σοβαρό κίνδυνο για τους ασθενείς.

Τα συμπτώματα της νόσου συνήθως εμφανίζονται στην παιδική ηλικία ή στην πρώιμη ενήλικη ζωή, με ορισμένα άτομα να παρουσιάζουν τα πρώτα επεισόδια ήδη από την ηλικία των δύο ετών. Το Κληρονομικό Αγγειοοίδημα επιβαρύνει σημαντικά τους ασθενείς και τις οικογένειές τους, καθώς τα απρόβλεπτα και συχνά εξουθενωτικά επεισόδια μπορούν να διαταράξουν την καθημερινότητα, να περιορίσουν δραστηριότητες και να μειώσουν την παραγωγικότητα στην εργασία ή στο σχολείο.

Πόσο σπάνια είναι η πάθηση;

Περίπου 15.000 άτομα ζουν με τη νόσο στην Ευρώπη, ενώ ο επιπολασμός σε παγκόσμιο επίπεδο εκτιμάται σε 1 ανά 50.000 άτομα.

Από τι προκαλείται η πάθηση;

Η πάθηση προκαλείται κυρίως από κληρονομική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του αναστολέα της C1 εστεράσης, γεγονός που οδηγεί σε ανεξέλεγκτη ενεργοποίηση του συστήματος καλλικρεΐνης-κινίνης στο πλάσμα με αποτέλεσμα την υπερβολική παραγωγή βραδυκινίνης.

Πώς λειτουργεί η νέα θεραπεία

Το donidalorsen είναι ένα φάρμακο που αναπτύχθηκε από την Ionis Pharmaceuticals, Inc. (Ionis) το οποίο στοχεύει την mRNA-διαμεσολαβούμενη γονιδιακή σίγαση και έχει σχεδιαστεί για να μειώνει την παραγωγή προκαλλικρεΐνης διακόπτοντας την οδό που οδηγεί σε επεισόδια της νόσου. Τον Δεκέμβριο του 2023, η Otsuka απέκτησε αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορική διάθεσή του στην Ευρώπη, κατόπιν συμφωνίας με την Ionis.

Σε ποιες χώρες της Ευρώπης θα ξεκινήσει η εμπορική διάθεση του φαρμάκου

Τον Νοέμβριο του 2025, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση προέβη σε θετική γνωμοδότηση, συστήνοντας τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας του donidalorsen για τη μακροχρόνια πρόληψη των υποτροπιαζόντων επεισοδίων κληρονομικού αγγειοοιδήματος σε ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Η γνωμοδότηση αυτή βρίσκεται επί του παρόντος υπό εξέταση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, προκειμένου να αποφασιστεί η έγκριση του donidalorsen στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Η GENESIS Pharma, περιφερειακή βιοφαρμακευτική εταιρεία που εξειδικεύεται στην εμπορική διάθεση καινοτόμων φαρμάκων στην Κεντρική και Ανατολική Ευρώπη, πρόσφατα ανακοίνωσε αποκλειστική συμφωνία με την Otsuka Pharmaceutical Europe Ltd. η οποία όπως προαναφέρετε είχε αποκλειστικά δικαιώματα για την εμπορική διάθεσή του στην Ευρώπη. Με βάση τους όρους της συμφωνίας, η GENESIS Pharma αναλαμβάνει την εμπορική διάθεση του donidalorsen σε δεκατέσσερις αγορές: Βουλγαρία, Κροατία, Κύπρο, Τσεχία, Εσθονία, Ελλάδα, Ουγγαρία, Λετονία, Λιθουανία, Μάλτα, Πολωνία, Ρουμανία, Σλοβακία και Σλοβενία.